Les résultats de nombreux essais cliniques ont montré qu'un gène peut être transféré dans des cellules humaines et exprimé par ces cellules. Sauf rares exceptions, ce transfert de gène n'a pas entraîné d'effets secondaires significatifs. Dans certains cas, il s'est traduit par une activité thérapeutique.

Pour devenir un réel succès en clinique humaine, divers obstacles doivent encore être franchis. La thérapie génique requiert non seulement davantage de recherches fondamentales, en particulier dans la construction de nouveaux vecteurs, mais aussi une recherche clinique de qualité. Même si la mise au point de la thérapie génique se révèle beaucoup plus complexe que prévu, les chercheurs continuent à en attendre des résultats prometteurs en matière de traitement des cancers.
Update : mai 2008