Le syndrome myélodysplasique englobe un certain nombre d'affections dans lesquelles la fonction des cellules souches est perturbée. Il y a production d'une quantité insuffisante de cellules sanguines, qui ne remplissent ensuite pas correctement leurs fonctions. Parfois, après quelques années, l'affection se transforme en leucémie aiguë. Ce groupe de maladies était autrefois désigné sous le nom de préleucémie.