La thérapie génique vise à modifier certaines cellules par l'injection d'un gène particulier. On peut essayer d'agir directement sur les cellules anormales en remplaçant un gène défectueux, ou modifier les capacités de réaction des cellules de défense immunitaire pour leur permettre d'être plus efficaces face aux cellules malades. A l'heure actuelle, ce traitement est encore expérimental, ce qui signifie qu'il ne peut-être proposé que dans le cadre d'essais cliniques.

Méthodes utilisées

Le gène thérapeutique peut-être introduit selon différentes méthodes :
- en laboratoire, dans des cellules qui ont été prélevées chez le patient et qui lui sont ensuite réinjectées (technique ex vivo) ;
- par injection directe du gène au patient, sans prélèvement préalable de cellules (technique in vivo).

Environ 80 % des essais sont des thérapies géniques ex vivo , par exemple sur des cellules souches de la moelle osseuse ou sur des cellules cancéreuses. Ces dernières, après traitement en laboratoire, sont irradiées puis réinjectées au malade.

Problèmes rencontrés

Les chercheurs se heurtent à différentes difficultés dans le développement de la thérapie génique :
- identification et clonage du gène visé ;
- accessibilité des cellules cibles ;
- utilisation de vecteurs (ceux-ci sont souvent des virus rendus inoffensifs, mais avant de pouvoir les utiliser, il faut s'assurer de leur innocuité) ;
- maintien d'une réponse immunitaire à long terme  (certaines protéines virales peuvent en effet déclencher une réaction de l'organisme qui rend le traitement inefficace) ;
- maîtrise des éventuels effets secondaires.

Malgré ces nombreuses difficultés, des résultats encourageants ont déjà été obtenus dans le cadre d'essais cliniques rigoureusement contrôlés.
Les progrès seront probablement plus spectaculaires face aux maladies causées par l'altération d'un seul gène (maladie monogénique). Pour les cancers, les résultats seront plus difficiles à obtenir car de nombreux gènes différents interviennent dans le processus cancéreux.

Essais cliniques

Actuellement, face aux cancers, plusieurs centaines d'essais cliniques utilisant la thérapie génique sont en cours de par le monde.

Ils concernent notamment :

- L'injection dans les lymphocytes d'un gène leur permettant de produire une substance (appelée cytokine) capable de détruire les cellules cancéreuses. Essais en cours dans le cadre de récidives de certains cancers du poumon.
- L'injection dans les cellules tumorales d'un gène augmentant les réactions de défense immunitaire contre ces cellules. Essais en cours dans le traitement du mélanome malin.
- L'injection dans la cellule tumorale d'une enzyme la rendant spécialement sensible à l'action d'un médicament (technique du gène suicide). Essais en cours face à certaines tumeurs cérébrales inopérables et déjà irradiées.
- L'injection dans les cellules tumorales d'un gène suppresseur p53. Ce gène a un effet antiprolifératif. Son utilisation chez certains patients atteints de cancers bronchiques, s'est avérée encourageante.

Update : juin 2008