Le développement d'un cancer est lié à une accumulation d'altérations, appelées mutations, survenant au niveau de gènes bien particuliers. Il semble dès lors logique d'essayer de corriger ces altérations par un traitement génique. Mais en réalité, les choses ne sont pas si simples. En effet, puisqu'un cancer résulte d'une accumulation d'altérations au niveau de plusieurs gènes, il est peu probable que la correction d'une seule d'entre elles permette la guérison complète. Par ailleurs, même si elle était efficace à elle seule, cette correction devrait intervenir dans toutes les cellules tumorales (ou du moins un grand pourcentage de celles-ci) pour guérir le malade, ce qui est illusoire compte tenu des vecteurs actuellement disponibles.

Quoiqu'il en soit, divers protocoles cliniques ont été réalisés. Des chercheurs ont par exemple tenté d'introduire un gène suppresseur de cancer dans des cellules tumorales, lorsque ce gène ne fonctionnait plus correctement dans ces cellules. Les résultats de ces recherches ont montré une régression de la tumeur chez quelques patients tandis que certains autres ont vu leur état se stabiliser.

Une autre approche de thérapie génique du cancer concerne la «mobilisation» du système immunitaire (défenses du corps contre toute agression infectieuse ou tumorale). Des cellules immunitaires peuvent reconnaître certaines substances, appelées «antigènes», présentes à la surface de cellules tumorales. Elles vont alors chercher à les éliminer en activant des cellules «tueuses» et en produisant des molécules appelées «anticorps». La technique consiste ici à transférer des gènes particuliers dans des cellules du système immunitaires, comme certains lymphocytes par exemple, pour renforcer leur capacité d'action contre les cellules cancéreuses.

Enfin, une approche non immunitaire de la thérapie génique du cancer est basée sur le transfert, dans les cellules tumorales, d'un gène «suicide». Celui-ci rend les cellules tumorales sensibles à l'action d'un médicament qui permet de les éliminer, alors que ce même médicament est sans effet sur les autres cellules.