Le principe de la thérapie génique repose sur une idée simple : guérir le patient en donnant / rendant à ses cellules malades le « bon » gène qui leur manque. Mais la complexité du fonctionnement des gènes et les difficultés de mise au point technique ont, jusqu'à présent, considérablement limité son application.

La thérapie génique est donc un "piste" de recherche clinique qui essaie d'utiliser les gènes comme médicaments. Il s'agit de «greffer» un gène dans les cellules du patient afin de produire des effets thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger une maladie.

Ce transfert de gène peut être opéré soit in vivo (à l'intérieur de l'organisme) par l'administration directe au patient de la combinaison vecteur-gène thérapeutique, soit ex vivo (en dehors de l'organisme) en prélevant les cellules cibles sur le malade, en les cultivant dans des conditions de laboratoire appropriées, en les traitant avec la combinaison vecteur-gène thérapeutique et enfin en les re-transférant dans le corps du patient.

En théorie, tant les affections héréditaires (mucoviscidose, hémophilie, myopathie) que les maladies acquises (cancers, affections cardio-vasculaires et infectieuses) devraient pouvoir bénéficier de la thérapie génique. En pratique, c'est beaucoup moins facile...