Dans de nombreux cas de rétinoblastome unilatéral (quand un seul œil est atteint), on est souvent obligé de recourir à l'énucléation, c'est-à-dire à l'ablation chirurgicale du globe oculaire et à la pose d'une prothèse.

Dans les cas de rétinoblastome bilatéral (quand les deux yeux sont atteints), on essaye de sauver au moins l'un des deux yeux, grâce à l'association de plusieurs traitements conservateurs.

Dans 60 % des cas, l'acte chirurgical suffit à la guérison. Sinon, il faut recourir à la chimiothérapie, légère sans irradiation dans les cas les moins graves, forte et complétée d'une radiothérapie dans les cas les plus sévères.

Depuis une dizaine d'années d'autres stratégies thérapeutiques se sont développées. Aujourd'hui, on commence souvent par administrer une chimiothérapie. Ceci permet dans 90 % des cas d'obtenir un contrôle de la tumeur si celle-ci n'excède pas 15 mm. Une fois que la chimiothérapie a produit son effet, les autres traitements peuvent se mettre en oeuvre.

Si possible, des traitements conservateurs seront proposés pour éviter d'opérer l'enfant et de lui enlever un œil. Différentes approches peuvent être envisagées dans ce contexte :

- la thermochimiothérapie, qui combine la chaleur d'un laser à la chimiothérapie;

- la photocoagulation, qui détruit les vaisseaux sanguins alimentant la tumeur grâce à l'application d'un faisceau lumineux intense;

- la cryothérapie, qui détruit la tumeur par le froid;

- la curiethérapie, qui permet de déposer transitoirement des grains d'iode radioactifs au contact de la tumeur.

Effets secondaires

Aujourd'hui, dans les pays développés, on sauve presque la totalité des enfants atteints de rétinoblastome.

Mais l'enfant gardera souvent des séquelles au niveau de la vision, plus ou moins graves selon les traitements utilisés et la localisation de la tumeur sur la rétine.

Aussi, la préoccupation actuelle des scientifiques  est de trouver des traitements qui n'altèrent pas trop l'œil et qui préservent la vue et la santé future des patients atteints.